科學家(jiā)或發現艾滋病治療策略:隻殺病毒不殺細胞

新華社華盛頓4月10日電(diàn)(記者 林小(xiǎo)春)美國天普大(dà)學華人(rén)科學家(jiā)胡文輝等人(rén)近日報告說，他們利用基因編輯技(jì)術(shù)，有(yǒu)效剔除了一種人(rén)源化小(xiǎo)鼠多(duō)個(gè)器(qì)官組織中的人(rén)類艾滋病病毒，朝着開(kāi)展人(rén)類臨床試驗的方向邁出一大(dà)步。

此前，胡文輝等人(rén)已成功利用基因編輯技(jì)術(shù)，有(yǒu)效清除了體(tǐ)外培養的人(rén)類細胞系、艾滋病患者體(tǐ)內(nèi)取出的T免疫細胞以及轉基因小(xiǎo)鼠體(tǐ)內(nèi)的艾滋病病毒。

人(rén)源化BLT小(xiǎo)鼠是指移植了人(rén)的骨髓、肝和(hé)胸腺組織或細胞的免疫缺陷小(xiǎo)鼠。這種小(xiǎo)鼠具有(yǒu)人(rén)類功能性免疫系統，被艾滋病病毒感染和(hé)潛伏的方式與人(rén)類一緻，克服了常規小(xiǎo)鼠不能複制(zhì)某些(xiē)人(rén)類疾病的弊端，被廣泛用于艾滋病動物實驗研究。

在發表于美國《分子治療》雜志(zhì)的最新研究中，胡文輝和(hé)同校(xiào)同事卡邁勒·哈利利以及匹茲堡大(dà)學楊文彬等人(rén)首先利用艾滋病病毒感染人(rén)源化BLT小(xiǎo)鼠，然後借助腺相關病毒(AAV)作(zuò)為(wèi)載體(tǐ)，把有(yǒu)"基因剪刀"之稱的CRISPR/Cas9基因編輯工具運送到潛伏感染小(xiǎo)鼠體(tǐ)內(nèi)。2到4周後，他們在多(duō)個(gè)小(xiǎo)鼠器(qì)官組織中檢測到艾滋病病毒基因組被切除。

胡文輝副教授告訴新華社記者，艾滋病病毒基因易于突變，應用單靶點基因編輯有(yǒu)可(kě)能會(huì)出現病毒逃逸現象。為(wèi)此，他們提出了多(duō)靶點基因編輯的新思路，針對艾滋病病毒轉錄區(qū)和(hé)結構區(qū)設計(jì)了4個(gè)向導RNA(核糖核酸)，可(kě)引導Cas9酶到預定位置實現多(duō)靶點切除，顯著增加了艾滋病病毒的剔除效率。

此外，這種病毒剔除方法不影(yǐng)響靶細胞的存活和(hé)功能，即"隻殺病毒不殺細胞"。

胡文輝指出，目前，基因編輯療法尚不能100%清除動物體(tǐ)內(nèi)的艾滋病病毒，但(dàn)能夠顯著降低(dī)潛伏病毒量，因此與抗逆轉錄病毒藥物組合使用不失為(wèi)一種有(yǒu)希望的艾滋病治療策略。

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